-->
Четверг, 13 Ноября 2025

Оценить материал


Вставить в блог

Bookmark and Share

Метод генной терапии слепоты успешно испытали на собаках

24 Января, 2012

Метод генной терапии слепоты успешно испытали на собаках

Метод генной терапии слепоты успешно испытали на собаках. Иллюстрация с сайта dipity.com

Исследователи из Университета Флориды опубликовали в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) статью об испытаниях метода генной терапии распространенной наследственной формы слепоты - сцепленного с Х-хромосомой пигментного ретинита, сообщает пресс-служба университета.

Метод, разработанный Уильямом Хаусвиртом (William Hauswirth) и Альфредом Левиным (Alfred Lewin), основан на замещении мутантного гена RPGR нормальной копией. Мутации гена RPGR приводят к развитию прогрессирующей атрофии сетчатки глаза, при которой разрушаются ее светочувствительные клетки, в первую очередь — палочки.

В сотрудничестве с коллегами из Университета Пенсильвании ученые из Флориды клонировали нормальную копию гена RPGR на векторе-носителе, который представлял собой безопасную вирусную ДНК. Вместе с геном была также клонирована генетическая последовательность "переключателя", который активирует ген, как только он окажется в нужном месте. Когда ген "включен", начинается синтез белка, необходимого для восстановления функции сетчатки.

Полученный генно-инженерный препарат путем инъекции вводился непосредственно в пораженную сетчатку глаза. Метод был испытан на нескольких собаках. Зрительный орган этих животных имеет анатомическое и физиологическое сходство с глазом человека. Кроме того, у собак также встречается наследственная форма пигментного ретинита.

"Результаты вселяют надежду, а спасение поврежденных светочувствительных клеток представляется вполне убедительным", - считает невролог из Калифорнийского университета в Беркли Джон Фланнери (John Flannery), научный консультант Фонда борьбы со слепотой (Foundation Fighting Blindness), который оказал некоторую поддержку исследованиям ученых из Флориды.

Сцепленный с Х-хромосомой пигментный ретинит передается от матерей к сыновьям. У девочек-носителей мутации по гену RPGR слепота не развивается в той мере, как у мальчиков. Заболевание начинается с потери периферического и сумеречного зрения, которая переходит в туннельное зрение, при котором человеком воспринимается лишь изображение, попадающее на центральную область сетчатки глаза. В результате у больного возникают трудности с ориентированием в пространстве. После наступает слепота.

В США этим заболеванием страдают 100 тысяч человек.

Хаусвирт и Левин планируют повторить свои опыты на большем количестве собак и с более продолжительным периодом наблюдения эффекта генной терапии. Еще одна задача — создание безопасного для человека вируса-носителя для корректирующей копии гена. Только после этого можно будет говорить о перспективе клинических испытаний, считают эксперты.

Ранее ученые из Флориды продемонстрировали в клинических исследованиях успешные результаты генной терапии редкой формы слепоты - врожденного амавроза Лебера.

Источник: MEDmedia

Просмотров: 5566

Вставить в блог

Оценить материал

Отправить другу



Добавить комментарий

Введите символы, изображенные на картинке в поле слева.
 

0 комментариев

И Н Т Е Р В Ь Ю

Видео

Loading video...

НАЙТИ ДОКТОРА

Новостная лента

Все новости