Оценить материал
Еще читать в этом разделе
- 05.04Иммунолог из Калифорнии в течение 18 лет вкалывал себе яд змей. Из его крови ученые сделали противоядие
- 04.28Каждый глоток может добавить микробов. Хорошо ли вы моете свою бутылку для питьевой воды?
- 03.23Американские ученые создали препарат для восстановления движений после инсульта
- 03.22Почему возникает изжога и как от нее избавиться: 5 эффективных способов
- 02.17Ароматизированные свечи в квартире названы угрозой для здоровья легких
Метод генной терапии слепоты успешно испытали на собаках
24 Января, 2012
Метод генной терапии слепоты успешно испытали на собаках. Иллюстрация с сайта dipity.com
Исследователи из Университета Флориды опубликовали в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) статью об испытаниях метода генной терапии распространенной наследственной формы слепоты - сцепленного с Х-хромосомой пигментного ретинита, сообщает пресс-служба университета.
Метод, разработанный Уильямом Хаусвиртом (William Hauswirth) и Альфредом Левиным (Alfred Lewin), основан на замещении мутантного гена RPGR нормальной копией. Мутации гена RPGR приводят к развитию прогрессирующей атрофии сетчатки глаза, при которой разрушаются ее светочувствительные клетки, в первую очередь — палочки.
В сотрудничестве с коллегами из Университета Пенсильвании ученые из Флориды клонировали нормальную копию гена RPGR на векторе-носителе, который представлял собой безопасную вирусную ДНК. Вместе с геном была также клонирована генетическая последовательность "переключателя", который активирует ген, как только он окажется в нужном месте. Когда ген "включен", начинается синтез белка, необходимого для восстановления функции сетчатки.
Полученный генно-инженерный препарат путем инъекции вводился непосредственно в пораженную сетчатку глаза. Метод был испытан на нескольких собаках. Зрительный орган этих животных имеет анатомическое и физиологическое сходство с глазом человека. Кроме того, у собак также встречается наследственная форма пигментного ретинита.
"Результаты вселяют надежду, а спасение поврежденных светочувствительных клеток представляется вполне убедительным", - считает невролог из Калифорнийского университета в Беркли Джон Фланнери (John Flannery), научный консультант Фонда борьбы со слепотой (Foundation Fighting Blindness), который оказал некоторую поддержку исследованиям ученых из Флориды.
Сцепленный с Х-хромосомой пигментный ретинит передается от матерей к сыновьям. У девочек-носителей мутации по гену RPGR слепота не развивается в той мере, как у мальчиков. Заболевание начинается с потери периферического и сумеречного зрения, которая переходит в туннельное зрение, при котором человеком воспринимается лишь изображение, попадающее на центральную область сетчатки глаза. В результате у больного возникают трудности с ориентированием в пространстве. После наступает слепота.
В США этим заболеванием страдают 100 тысяч человек.
Хаусвирт и Левин планируют повторить свои опыты на большем количестве собак и с более продолжительным периодом наблюдения эффекта генной терапии. Еще одна задача — создание безопасного для человека вируса-носителя для корректирующей копии гена. Только после этого можно будет говорить о перспективе клинических испытаний, считают эксперты.
Ранее ученые из Флориды продемонстрировали в клинических исследованиях успешные результаты генной терапии редкой формы слепоты - врожденного амавроза Лебера.
Источник: MEDmedia



Власти арестовали 37-летнего криптовалютного инвестора Джона Волца и предъявили ему обвинения в похищении человека, нападении на него, незаконном лишении свободы жертвы и незаконном хранении огнестрельного оружия...
Новый 'Final Destination' с подзаголовком 'Bloodlines' не хочется называть шестым. По сути это перезапуск успешной хоррор-франшизы, использующий схожую формулу, но будто бы избавленный от нагрузки предыдущих серий...
Винодельни США начали использовать нестандартные форматы, чтобы привлечь внимание миллениалов и зумеров. Среди популярных уловок — живые ослы, фото с овцами, музыка, фуд-траки, а также йога с животными...
Бывший инженер NASA Марк Робер запустил сервис, который позволяет сделать селфи из космоса. Космические селфи делают на камеру, которая установлена на спутнике под названием Sat Gus...
В аэропорту Джона Кеннеди в Нью-Йорке был арестован 28-летний гражданин США и Германии Джозеф Ноймайер, который подозревается в попытке поджога американского посольства в Тель-Авиве. Суд отказал ему в освобождении под залог...
Первый в истории русской иммиграции в Америке общинный мемориальный дом «Лисовецкий» – это место, где в скорбную минуту ухода родного человека, вы будете обеспеченны самой добросовестной помощью на родном языке
Профессиональная видео-съемка и монтаж видео. Телефоны: 1(518) 365-1460, 1(518) 365-3907; e-mail: olegasaulenko@gmail.com
Добавить комментарий
0 комментариев